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堯景基因心衰治療小核酸藥物獲專利授權

2025-07-30

近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術有限公司一項針對心力衰竭的小核酸藥物專利正式獲得授權。值得關注的是，目前全球范圍內尚未有同類療法進入臨床試驗階段。此次成果的突破，不僅為心衰疾病治療開辟了新的技術路徑，更為后續(xù)創(chuàng)新療法的研發(fā)與轉化奠定了重要基礎。

心衰已成為全球性健康難題，全球患者達6430萬，2023年國內患者達1300萬。盡管研究與治療手段不斷豐富，但患者5年內死亡率仍高達50%，致殘致死率居高不下，新療法研發(fā)迫在眉睫。

心衰與受磷蛋白（PLN）異常密切相關。心臟收縮能力下降是心衰典型特征，關鍵機制在于肌質網中負責鈣吸收的SERCA2a活性降低，導致鈣吸收異常，此過程伴隨未磷酸化PLN增加。PLN作為SERCA2a的主要調節(jié)因子，未磷酸化形式會抑制其活性，磷酸化則可緩解這種抑制；同時，PLN還是β腎上腺素能刺激效應的關鍵介質，其磷酸化狀態(tài)直接影響心臟收縮力，因此成為心衰治療的重要靶點。作為可修飾整體心臟功能的可逆磷酸化肌質網蛋白，PLN異常表達會加劇心衰：心衰或心肌病中，PLN水平升高會加重心功能障礙；但人類又不能完全缺乏PLN，否則會引發(fā)嚴重擴張型心肌病，其安全降低幅度需控制在50%以內。這對治療的精準性和安全性提出了極高要求。

堯景基因靶向PLN治療心衰的小核酸藥物專利獲得授權，成功突破了傳統(tǒng)治療手段僅能延緩疾病進展卻無法逆轉病理改變的局限。其通過精準調控PLN表達，可有效恢復SERCA2a活性、改善心肌鈣循環(huán)，直接針對心衰的核心病理機制，有望實現(xiàn)從癥狀控制到病因治療的跨越，為提升患者生存率帶來新希望。

此次專利授權不僅為堯景基因構建起核心技術壁壘，更將推動其核酸藥物管線快速發(fā)展，為臨床治療提供全新選擇。

關于堯景基因：
北京堯景基因技術有限公司是一家致力于基因治療領域創(chuàng)新藥物研發(fā)和轉化的生物高科技企業(yè)。圍繞疾病機制研究和創(chuàng)新藥研發(fā)，已布局多條小核酸藥物管線，并已經取得突破性進展。堯景基因基于其突破性遞送技術，全力推進小核酸創(chuàng)新藥的開發(fā)，以滿足全球患者未被滿足的臨床需求，為患者提供精準、高效的治療方案。

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